地贫姐妹获新生 “特殊移植”创世界首例

作者:南方医院  2014-11-13 20:45
[摘要]琪琪和琳琳成功完成手術出院了!在經曆過四年時間的反複定期輸血治療後,小姐妹倆終于能夠以完全健康的面貌迎接新生。

琪琪和琳琳成功完成手術出院了!在經曆過四年時間的反複定期輸血治療後,小姐妹倆終于能夠以完全健康的面貌迎接新生。2010年7月6日,南方医科大学南方医院儿科主任李春富在新闻发布会上宣告:南方医院成功完成了世界首例地贫双胞胎共用同一非亲缘性造血干细胞移植手术。久经病痛的双胞胎姐妹琪琪和琳琳终于摆脱了必须定期反复输血治疗的痛苦,这也让她们的父母双双松了一口气。

南方医院世界首例双胞胎地贫移植成功  天使小姐妹重获新生

術後的雙胞胎姐妹在父母懷裏,一同用V字手勢宣告這場“生命戰爭”的勝利

初生姐妹花纏厄運,四年求醫路終得“解藥”

2005年11月,一對可愛的雙胞胎姐妹琪琪和琳琳出生在茂名高州,然而,在她們半歲時同時出現了面色蒼白、貧血症狀。在當地醫院診斷後懷疑兩姐妹患有地貧,此後的基因檢查更確診爲重型地中海貧血。

檢查結果像一道晴天霹雳,成爲雙胞胎的父母鄒錫建和陳雪敏的心頭之痛〈著姐妹蒼白的面容,他們決定立即在當地醫院爲她們進行輸血治療。在四年的定期輸血治療過程中,倆姐妹的身體狀況保持良好。但定期大量輸血並不能徹底根治地貧。並且在大量輸血的過程中,部分沒有被嚴格從血液中去除的鐵不斷沈澱在身體器官,輕則導致身體器官生長衰竭而産生變形,重則導致功能器官衰竭。因此,尋找根治的途徑成了雙胞胎姐妹家人的當務之急。

2009年6月,父母帶著已經五歲的雙胞胎姐妹來到南方醫院。兒科李春富教授、吳學東教授帶領的醫療團隊在仔細的診療後判定她們爲重型β地中海貧血。雖然姐妹當時身體狀況較好,但初步檢查發現她們的面部已經出現輕微的變形,鼻梁有塌陷。在確認做造血幹細胞移植後,南方醫院兒科診療團隊本打算在親屬中尋找合適的骨髓配型,然而遺憾的是,與打算作爲供者的父母雙方均沒有配型成功。

于是,醫院決定通過中華骨髓庫以及台灣慈濟骨髓庫尋找合適配型的供者。由于雙胞胎年齡、體重、HLA配型、血型都一樣,同時考慮到供者心理,在搜索時醫護人員僅以一個人的名字進行了搜索,而爲了保證姐妹都有合適的骨髓配型便將體重加大了一倍。

皇天不負有心人,終在去年11月在台灣慈濟骨髓庫找到了符合的配型者,對方是一個28歲的台灣年輕小夥。今年3月確認移植手術時間,並進行患者體檢。6月2日從台灣取回骨髓順利爲姐妹倆進行移植。一個月後的今天,這一對姐妹花順利出院。

手術成功堪稱“裏程碑”:共用非親緣性骨髓世界首例

這次造血幹細胞移植手術的成功對于南方醫院的意義是“裏程碑”性質的,李春富介紹,琪琪和玲玲的手術是全球首例雙胞胎重型地中海患兒同時共用同一無血緣供者外周血造血幹細胞移植成功的案例。“有關于此的報道,起碼我們之前沒有查到過。”李春富驕傲地宣稱。

在兒科造血幹細胞移植病區見到姐妹倆的時候,她們穿著同樣的粉色病服,帶著相同的藍色口罩,正拿著護士們送給自己的洋娃娃把玩,看上去精神不錯。兩人面對各家媒體的鏡頭不停地作出勝利的V型手勢,看得出來,姐妹倆爲這場“生命戰爭”能夠取得最終的勝利盡情表達著自己的情緒。身旁的鄒錫建和陳雪敏看著寶貝女兒們能夠在術後重新享受生命的陽光普照,也是喜上眉梢。

相關醫護人員說,雖然琪琪和琳琳的身體條件已經達到了出院標准,但是姐妹倆在這半年時間內還需要就近居住在醫院周圍,以方便醫院能夠及時檢查到她們在移植成功後體內可能會産生其他不良異常的排斥反應,完善姐妹倆造血幹細胞移植的術後護理。

據了解,南方醫院目前已經實施非親緣外周血幹細胞移植術38例,其中成功35例,3例失敗成功率達到92.1%,遠高于國際平均水平。值得注意的是,在失敗的3例中有2例由于術後護理不到位而導致死亡。因此,南方醫院采取了規範的術後管理來降低術後死亡率,要求病患每周都來複診檢查,在手術之後的半年都要做相關的檢查,以確保病患的康複成效,並通過每個病患的身體狀況來適當的停減藥物。

李春富強調,規範的術後管理以及術後護理對于患者的康複是十分重要的。

骨髓移植費用不菲,骨髓庫供不應求

兩廣地區是地中海貧血的高發地區,而目前廣東的重度地貧患者大約是3000人左右。家有重型地貧患兒,無異于爲整個家庭增加了一筆不小的精神和經濟負擔。

李春富說,地貧兒童必須通過大量輸血來維持生命,沒有接受輸血時的重度地貧患兒會出現面色蒼白、不想吃飯、行動緩慢、沒有力氣、易疲倦等症狀。而在輸血治療過後,精神狀況便會得到明顯的改觀。對于地貧患者定期的輸血是必須的,而輸血量卻需要隨著患者的身體情況和生長狀況來確定。一般來說,兒童可以一個月輸一次,長大後到通常以兩個星期爲周期,輸血的量隨著年齡的增大而增大。從100ml開始,到成人可能要輸600ml。

地貧患者需要大量的輸入才能維持生命,可即便如此,大量輸血的同時就帶來一個問題:血液裏面有相當多的鐵元素,這些鐵元素只進不出,便會慢慢沈浸在心髒、肝髒和全身各個器官,最後導致這些功能器官衰竭,最常見的是心髒功能的衰竭。于是,除鐵成了輸血之外減緩地貧症狀危害的另一手段。這更是加重了患者的治療程序和治療費用。

輸血只治標不治本,並且每年需要花費大額的治療費用,相比之下,選擇造血幹細胞移植成爲了有條件的家庭徹底擺脫地貧的救命稻草,據李春富介紹,骨髓移植目前手術總費用在20萬~30萬元之間。但骨髓移植有風險,如果手術失敗,家屬就要“人財兩空”。

據了解,此次姐妹花的手術費用總共是48萬。對于一個普通的工薪家庭來說,這並不是一筆小數目。

然而,即便是有條件能夠支付巨額醫療手術費,也不一定能夠有合適的配型來幫助完成移植手術。“就算地貧兒家庭有經濟實力做骨髓移植,但配型合適的供體很難找,很多地貧兒父母望眼欲穿也等不來供體。”李春富說,目前已有900多名重症地貧患者在南方醫院兒童移植中心登記,排隊等供體。

在南方醫院2009年至今實施非親緣外周血幹細胞移植術38例中,只有5例供體來源于中華骨髓庫,其余的33例均來自台灣。照此來看,即便一半的患者能夠順利找到配型,可也終究是杯水車薪,來自大陸捐贈的中華骨髓庫不能徹底解決患兒對于供體的需求。

李春富希望社會上能夠有更多的人捐贈骨髓,幫助需要供體的地貧患者來完成移植:“捐血、捐骨髓是對身體完全沒有危害的,希望社會能夠成立專項基金,救助地貧患兒。”

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  我科是南方醫科大學(原第一軍醫大學)第一附屬醫院兒科,目前共有床位60多張,其中骨髓移植病房12張,現爲博士和碩士學位授權點..[詳細]

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